La terapia farmacologica destinata ai bambini è problematica. I medicamenti sviluppati per i bambini, o adattati alle loro esigenze, sono troppo pochi. Studi clinici con bambini sono difficilmente realizzabili e dunque alquanto rari. Dati affidabili sull’utilizzo di medicamenti in pediatria in Svizzera e all’estero sono pertanto disponibili solo in parte. Allo stesso tempo c’è un urgente bisogno di medicamenti sviluppati appositamente per i bambini. Per questa ragione, attualmente nel trattamento dei bambini si prescrivono spesso medicamenti sperimentati sugli adulti e omologati per loro (definito come «off-label use») o che non sono (ancora) stati approvati («unlicensed use»). Il rischio è che i medicamenti somministrati ai bambini possano essere sottodosati (inefficaci) o sovradosati (tossici). Gli errori legati alla somministrazione di medicamenti avvengono dunque più frequentemente nei bambini che negli adulti.
I motivi di questi errori nella somministrazione dei farmaci sono, oltre alla difficoltà di applicazione dovuta alla mancanza di forme galeniche di medicamenti adeguate, anche errori di prescrizione a causa della mancanza di informazioni in merito alla somministrazione corretta. Non esistono delle raccomandazioni di dosaggio uniformi. Questa situazione è insoddisfacente e c’è un ampio consenso sulla necessità di migliorare la sicurezza d’impiego dei medicamenti nei bambini. I pediatri chiedono da anni il miglioramento della sicurezza in questo ambito.