Die Arzneimitteltherapie bei Kindern ist problembehaftet. Es gibt zu wenig für Kinder entwickelte oder an sie angepasste sichere Arzneimittel. Klinische Studien sind bei Kindern komplex und werden daher selten oder gar nicht durchgeführt. Verlässliche Daten zum Arzneimittelgebrauch in der Pädiatrie in der Schweiz und im Ausland liegen daher nur in Teilen vor. Gleichzeitig besteht ein dringender Bedarf nach medikamentöser Therapie bei Kindern. Deshalb werden bei der Behandlung von Kindern sehr häufig Arzneimittel angewendet, die nur für Erwachsene zugelassen sind (sogenannter «off-label use») oder die (noch) gar nicht zugelassen sind («unlicensed use»).
Die Situation trägt das Risiko in sich, dass Medikamente bei Kindern in zu kleiner (ungenügende Wirksamkeit) oder zu hoher Dosierung (Toxizität) eingesetzt werden. Medikationsfehler ereignen sich daher bei Kindern häufiger als bei Erwachsenen. Gründe für Medikationsfehler sind neben schwieriger Applikation infolge fehlender geeigneter galenischer Formen häufig Verordnungsfehler aufgrund fehlender Informationen über die korrekte Verabreichung. Es fehlen einheitliche Dosierungsempfehlungen. Diese Situation ist unbefriedigend und es herrscht weitgehend Konsens darüber, dass die Arzneimittelsicherheit bei Kindern verbessert werden muss. Kinderärztinnen und Kinderärzte fordern daher seit Jahren die Verbesserung der Arzneimittelsicherheit bei Kindern.